[ĐIỂM TIN THUỐC MỚI] - COAGADEX

FDA VỪA CHẤP THUẬN SẢN PHẨM YẾU TỐ X CÔ ĐẶC ĐẦU TIÊN ĐỂ ĐIỀU TRỊ RỐI LOẠN CHẢY MÁU DI TRUYỀN HIẾM GẶP

Cập nhật ngày: 20/10/2015

Cơ quản Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kì vừa chấp thuận Coagadex, Yếu tố đông máu X (người), cho điều trị thiếu hụt Yếu tố X di truyền. Cho đến trước sự chấp thuận này, chưa có liệu pháp thay thế yếu tố đông máu nào để điều trị cho những bệnh nhân thiếu hụt Yếu tố X di truyền.

Trên người khỏe mạnh, Yếu tố X hoạt hóa các enzyme để giúp sự đông máu diễn ra bình thường trong cơ thể. Thiếu hụt Yếu tố X là một rối loạn có tính di truyền, ảnh hưởng như nhau ở nam và nữ, khi máu không thể đông lại như bình thường. Bệnh nhân mắc bệnh này thường được điều trị với huyết tương tươi đông lạnh (fresh-frozen plasma) hoặc phức hợp prothrombin cô đặc có nguồn gốc từ huyết tương (plasma-derived prothrombin complex concentrates) (là sản phẩm huyết tương chứa một phối hợp các protein phụ thuộc vitamin K) để làm ngừng hoặc dự phòng chảy máu. Việc có thêm sản phẩm Yếu tố X tinh chế cô đặc tạo ra lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc rối loạn chảy máu hiếm gặp này. 

Coagadex, có nguồn gốc từ huyết tương người, được chỉ định cho người bệnh từ 12 tuổi trở lên mắc thiếu hụt Yếu tố X để điều trị dựa trên nhu cầu và kiểm soát các giai đoạn chảy máu, và kiểm soát chảy máu quanh phẫu thuật (khoảng thời gian kéo dài từ lúc nhập viện phẫu thuật đến lúc xuất viện) ở bệnh nhân thiếu hụt Yếu tố X di truyền nhẹ.

Sự an toàn và hiệu quả của Coagadex được đánh giá trong một nghiên cứu không ngẫu nhiên, đa trung tâm bao gồm 16 người tham gia để điều trị các lần chảy máu kinh nặng (rong kinh), chảy máu do chấn thương và chảy máu tự phát. Coagadex được chứng minh là hiệu quả trong kiểm soát chảy máu ở người tham gia nghiên cứu mắc thiếu hụt Yếu tố X di truyền từ trung bình đến nặng.

Coagadex cũng được đánh giá ở 5 người tham gia mắc thiếu hụt Yếu tố X nhẹ đến nặng có trải qua phẫu thuật. Năm người này dùng Coagadex để kiểm soát quanh phẫu thuật trong 7 lần phẫu thuật. Coagadex được chứng minh hiệu quả về kiểm soát mất máu trong và sau phẫu thuật ở người tham gia mắc thiếu hụt nhẹ. Không có ai thiếu hụt Yếu tố X từ trung bình đến nặng dùng Coagadex để kiểm soát quanh phẫu thuật trong các phẫu thuật lớn, và chưa có sự liên quan an toàn nào được xác định trong trường hợp này.

Coagadex được sản xuất bởi Bio Products Laboratory Limited ở Elstree, Hertfordshire, United Kingdom.

Nguồn: FDA